Một loại thuốc mang tính cách mạng có thể điều trị một căn bệnh hiếm gặp và tàn khốc rất tốn kém. Nhưng một tiểu bang có kế hoạch trả cho mức giá 5 triệu đô la tiềm năng của nó.


Trong những năm gần đây, không có phương pháp điều trị nào thậm chí còn có sẵn cho căn bệnh hiếm gặp, tàn khốc được gọi là teo cơ cột sống.

Bây giờ, trong vài tháng, một liệu pháp thử nghiệm một lần được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền tiềm ẩn của bệnh có thể điều trị rối loạn. Đầu tiên, ai đó phải trả tiền cho pricetag tiềm năng hàng triệu đô la.

Một nỗ lực mới đang được tiến hành ở Massachusetts để tìm ra cách để làm điều đó. Ý tưởng là để cho các công ty bảo hiểm sức khỏe chi trả cho việc điều trị trong nhiều năm. Nếu thành công, các nhà tổ chức hy vọng rằng nó có thể chứng minh là một mô hình khả thi cho toàn bộ nước Mỹ.

Đơn vị AveXis của Novartis, công ty tạo ra liệu pháp gen, Zolgensma, và đã đề xuất một mức giá lên tới 5 triệu đô la có thể phù hợp, đang được thảo luận để tham gia. Business Insider là người đầu tiên báo cáo cả kế hoạch và lợi ích từ AveXis của Novartis.

Người Mỹ từ lâu đã trả tiền cho các mặt hàng vé lớn như nhà và xe hơi theo cách tương tự. Nhưng kế hoạch – nếu nó được hoàn thành – sẽ đánh dấu một trong những cách tiếp cận đầu tiên như vậy đối với một loại thuốc. Và Novartis sẽ chỉ nhận được mỗi khoản thanh toán nếu việc điều trị có hiệu quả.

Trả tiền thuốc theo chương trình trả góp

Mark Trusheim, giám đốc chiến lược của Trung tâm MIT cho biết: "Hãy nghĩ về nó như một chương trình trả góp, sau đó gắn liền với hiệu quả của liệu pháp này. Đây sẽ là một khoản vay mua ô tô nhưng bạn vẫn phải xem liệu chiếc xe có hoạt động hay không". Chương trình NEWDIGS của Đổi mới y sinh, nói với Business Insider.

NEWDIGS tập hợp các tổ chức lại với nhau để thảo luận về cách hệ thống y tế Hoa Kỳ sẽ có thể chi trả cho các phương pháp chữa trị tốn kém, và sáng kiến ​​của Massachusetts đã ra đời từ đó, Trusheim nói.

Công việc đó ngày càng trở nên quan trọng vì nhiều liệu pháp gen có khả năng sẽ trở nên khả dụng trong những năm tới đối với các bệnh khác nhau, theo các chuyên gia được phỏng vấn cho câu chuyện này. Các liệu pháp gen thường được quản lý trong một điều trị duy nhất và có thể có thẻ giá rất cao so với các loại dược phẩm khác. Điều đó có thể áp đặt chi phí lớn và thách thức cho một hệ thống y tế chưa chuẩn bị

Đọc thêm: Từ liệu pháp gen đã thúc đẩy việc mua lại trị giá 9 tỷ đô la đến một loại thuốc CBD cho các loại động kinh hiếm gặp ở trẻ em, dưới đây là 12 loại thuốc hứa hẹn sẽ được xem trong năm 2019

Làm điều không tưởng, với một mức giá đặc biệt

Liệu pháp gen là một công nghệ tiên tiến với khả năng chữa bệnh bằng cách mày mò với vật liệu di truyền của cơ thể. Các nhà sản xuất thuốc đã trích dẫn giá trị mà các sản phẩm mới này có thể mang lại cho bệnh nhân và hệ thống y tế để biện minh cho giá cao của họ.

Teo cơ cột sống là một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến chuyển động cơ bắp ở trẻ em và là nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh.

Khoảng 10.000 đến 25.000 cá nhân ở Hoa Kỳ được cho là có SMA, theo SMA Foundation. Nhưng có rất ít người có thể được điều trị bằng Zolgensma, vì người ta nghĩ rằng chỉ có trẻ sơ sinh mới đủ điều kiện.

Ở Massachusetts, chỉ có một hoặc hai chục bệnh nhân được mong đợi nhiều nhất mỗi năm, theo Trusheim. Một quyết định phê duyệt của Hoa Kỳ Zolgensma, dự kiến ​​vào tháng 5 và Novartis không có khả năng phát hành một mức giá chính xác cho đến lúc đó.

Một nhóm độc lập đánh giá giá thuốc đã nói rằng việc điều trị có thể có giá từ 1,6 triệu đô la đến 5 triệu đô la, Giám đốc điều hành của Novartis Cosmetics Paul Hudson nói với Business Insider trong tuần này, lưu ý rằng chi phí cho máy thở và một liệu pháp đắt tiền khác cho căn bệnh hiếm gặp trên năm trong khoảng thời gian này, tổng cộng, có thể so sánh.

AveXis có kế hoạch khám phá những cách 'sáng tạo' để được trả tiền cho việc điều trị mới

Hudson đứng đầu doanh nghiệp giám sát liệu pháp gen SMA của AveXis. AveXis sẽ không bình luận cụ thể về việc tham gia chương trình Massachusetts, nhưng cho biết trong một tuyên bố rằng các liệu pháp gen đòi hỏi các phương pháp mới trong hệ thống y tế Hoa Kỳ.

"Mục tiêu của chúng tôi là đảm bảo bệnh nhân được tiếp cận với liệu pháp này, vì vậy chúng tôi có thể tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa trong cuộc sống của họ", tuyên bố của AveXis nói. "Chúng tôi đang hợp tác chặt chẽ với người trả tiền để đảm bảo chúng tôi thiết lập mức giá phù hợp phản ánh giá trị của liệu pháp gen và khám phá các lựa chọn sáng tạo cho người trả tiền, bao gồm các tùy chọn thanh toán trả góp, cũng như các thỏa thuận dựa trên kết quả."

Khi phi công Massachusetts hiện đang đứng, giá của Zolgensma sẽ được các công ty bảo hiểm y tế trả trong năm đợt, trải đều trong bốn năm. Nó tương tự như một kế hoạch được công bố bởi công nghệ sinh học Bluebird Bio vào đầu tuần này, Trusheim của MIT cho biết.

Đọc thêm: Một công nghệ sinh học đang đề xuất một kế hoạch chi trả cho việc điều trị bệnh hiếm gặp đắt đỏ giống như cách bạn mua TV hoặc máy rửa chén

Chương trình đang bắt đầu với sản phẩm Novartis, nhưng dự định sẽ thêm các liệu pháp gen khác theo thời gian. Nhiều người nhưng không phải tất cả các công ty bảo hiểm sức khỏe ở Massachusetts đều tham gia vào các cuộc thảo luận, Trusheim nói và những người khác cuối cùng có thể tham gia. Các nhà tổ chức của nó hy vọng sẽ ra mắt nó vào mùa hè này, và họ tin rằng họ đã giải quyết được nhiều thách thức của phương pháp này.

'Chúng ta không nên để chi phí cản trở'

Một thách thức quan trọng đối với các loại kế hoạch trả góp này là những gì xảy ra khi bệnh nhân chuyển đổi các công ty bảo hiểm sức khỏe. Trong trường hợp này, các công ty bảo hiểm có ý định tham gia thí điểm ở Massachusetts đã đồng ý nhận các khoản thanh toán còn lại trong kế hoạch trả góp.

"Nếu bạn tin rằng những thứ này có khả năng thay đổi cuộc sống cho những người cần chúng, thì chúng ta không nên để chi phí cản trở", bác sĩ Michael Sherman, giám đốc y tế của công ty bảo hiểm y tế phi lợi nhuận Harvard Pilgrim, nói với Business Người trong cuộc. Nếu chương trình được thực hiện, Harvard Pilgrim dự định là một phần của nó, ông nói.

Các nhà quy hoạch vẫn đang làm việc ra các chi tiết khác. Chẳng hạn, mặc dù cấu trúc thanh toán và chỉ số hiệu suất của liệu pháp gen sẽ giống nhau giữa các công ty bảo hiểm, mỗi chương trình sức khỏe cá nhân sẽ thương lượng giá riêng cho Zolgensma.

Các công ty bảo hiểm cũng sẽ phải làm việc với Novartis điều gì xảy ra nếu một bệnh nhân chuyển sang trạng thái khác. Điều đó có thể bao gồm việc tiếp tục thực hiện thanh toán hoặc có khả năng thực hiện thanh toán thoát một lần.

Một thách thức khác là một yêu cầu pháp lý rằng chương trình Trợ cấp y tế của chính phủ có được "giá tốt nhất" cho thuốc. Điều đó có thể làm phức tạp loại kế hoạch trả góp này, vì một điều trị thất bại trong đó chỉ trả một lần có thể được hiểu là vi phạm bảo đảm "giá tốt nhất".

Đọc thêm: Bill Gates cảnh báo rằng không ai chú ý đến chỉnh sửa gen, một công nghệ mới có thể khiến bất bình đẳng trở nên tồi tệ hơn

Vì teo cơ cột sống rất hiếm gặp, các công ty bảo hiểm sức khỏe đã không bày tỏ lo ngại về giá của Zolgensma, Hudson nói với Business Insider trong tuần này. Thay vào đó, họ muốn sự linh hoạt để thanh toán theo đợt nếu cần, theo Hudson.

"Điều họ không nói là 'Chúng tôi lo lắng về giá cả.' Những gì họ đang nói là, 'Chúng tôi có thể có mối quan tâm về việc thanh toán dàn dựng', "Hudson nói.

Báo cáo bổ sung của Lydia Ramsey

Tìm hiểu thêm về đổi mới dược phẩm:

Giám đốc điều hành của công ty dược phẩm khổng lồ trị giá 230 tỷ USD Novartis giải thích lý do tại sao ông không sợ mua công nghệ sinh học ở giai đoạn sớm hơn – và rủi ro hơn

Các nhà sản xuất ma túy lớn đang ngồi trên hàng tỷ tiền mặt – và các giám đốc điều hành dược phẩm hàng đầu đang gợi ý về M & A lớn sẽ đến vào năm 2019

Một trong những nhà sản xuất ma túy lớn nhất thế giới nghĩ rằng nó có 26 tỷ đô la trong đường ống – đây là những gì họ nhắm đến để điều trị